“3.5 milionë dollarë për t’u shëruar njëherë e mirë”, FDA amerikane miraton ilaçin më të shtrenjtë në botë

Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave miratoi të martën Hemgenix, një ilaç i ri për trajtimin e hemofilisë. Prodhuesi CSL Behring vendosi çmimin në 3.5 milionë dollarë për trajtim, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë.

Hemgenix është një terapi gjenetike për trajtimin e të rriturve me hemofili B, një çrregullim gjenetik i gjakderdhjes në të cilin njerëzit nuk prodhojnë një proteinë të nevojshme për të krijuar mpiksje gjaku.

Rreth 1 në 40,000 njerëz e kanë këtë sëmundje, shumica e të cilëve janë burra.

Në thelb Hemofilia B është një çrregullim i gjakderdhjes që ngadalëson procesin e koagulimit të gjakut. Ndah trajtimi tipik i deritanishëm kërkon infuzione të herëpashershme intravenoze për të mbajtur nivele të mjaftueshme të faktorit të koagulimit të munguar ose të mangët.

Terapia e re gjenetike është menduar të jetë një infuzion IV –  një herë.

“Terapia gjenetike për hemofilinë ka qenë në horizont për më shumë se dy dekada. Pavarësisht përparimeve në trajtimin e hemofilisë, parandalimi dhe trajtimi i episodeve të gjakderdhjes mund të ndikojë negativisht në cilësinë e jetës së individëve. 

Miratimi i sotëm ofron një mundësi të re trajtimi për pacientët me Hemofilinë B dhe përfaqëson përparim të rëndësishëm në zhvillimin e terapive inovative për ata që përjetojnë një barrë të lartë sëmundjesh të lidhur me këtë formë të hemofilisë,” tha në një deklaratë Dr. Peter Marks, drejtor i Qendrës për Vlerësimin dhe Kërkimin Biologjik të FDA-së.

Instituti për Rishikimin Klinik dhe Ekonomik, një organizatë e pavarur kërkimore jofitimprurëse që analizon vlerën e barnave me recetë dhe produkteve të tjera mjekësore, konfirmoi për CNN se Hemgenix tani është ilaçi më i shtrenjtë në botë.

Në një analizë të fundit të efektivitetit të kostos së ilaçit, duke peshuar përfitimet shëndetësore kundrejt kostove të kompensuara, ICER sugjeroi që një çmim i drejtë për ilaçin të ishte midis 2.93 milion dhe 2.96 milion dollarë.

Sipas një analize nga GoodRx, ilaçi më i shtrenjtë në SHBA më parë ishte Zolgensma, i cili u miratua nga FDA në 2019 për të trajtuar atrofinë muskulare të shtyllës kurrizore dhe me çmim 2.1 milionë dollarë për një kurs trajtimi.

FDA miratoi Hemgenix bazuar në sigurinë dhe efektivitetin e vlerësuar në dy studime me rreth 60 burra të rritur. Efektet anësore më të zakonshme përfshinin enzimat e larta të mëlçisë, dhimbje koke, simptoma të ngjashme me gripin dhe reaksione të lehta të lidhura me infuzionin.

j.l./ dita